First-in-Human Study of TSHA-101 Gene Therapy for Treatment of Infantile Onset GM2 Gangliosidosis
Bu çalışma, bebeklik döneminde başlayan GM2 gangliozidozis (infantile-onset GM2 gangliosidosis) hastalığında TSHA-101 adlı bir gen terapisini insanlarda ilk kez değerlendirmektedir. Çalışmaya, genetik ve enzimatik olarak doğrulanmış GM2 gangliozidozis tanısı olan, 15 aylık ve daha küçük bebekler katılabilmektedir. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: * male or female with age less than or equal to 15 months * diagnosis of GM2 gangliosidosis with genetic and enzymatic documentation of infantile disease Key Exclusion Criteria: * a second neurodevelopmental disorder independent of the HEXA or HEXB * inability to tolerate sedation or intrathecal administration * invasive ventilatory support * concomitant illness, allergies or known hypersensitivity to the required immunosuppression regimen