Yükleniyor... / Loading...
A Study of VX-121 Combination Therapy in Participants With Cystic Fibrosis (CF) Who Are Homozygous for F508del, Heterozygous for F508del and a Gating (F/G) or Residual Function (F/RF) Mutation, or Have At Least 1 Other Triple Combination Responsive (TCR) CFTR Mutation and No F508del Mutation
Bu çalışma, kistik fibrozu (cystic fibrosis) olan hastalarda VX-121 içeren bir kombinasyon tedavisini incelemiştir. Çalışmaya, CFTR geninde F508del için homozigot olan, F508del ile bir geçit veya rezidüel fonksiyon mutasyonu taşıyan ya da tedaviye yanıt verdiği bilinen belirli CFTR mutasyonları olan hastalar alınmıştır. Faz 3 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
+130
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: * Participant has one of the following genotypes: * Homozygous for F508del; * Heterozygous for F508del and a gating (F/G) mutation; * Heterozygous for F508del and a residual function (F/RF) mutation; * At least 1 other TCR CFTR gene mutation identified as responsive to ELX/TEZ/IVA and no F508del mutation * Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) value \>=40% and \<=90% of predicted mean for age, sex, and height for participants currently receiving CFTR protein modulator therapy; FEV1 \>=40% and \<=80% for participants not currently receiving CFTR protein modulator therapy Key Exclusion Criteria: * History of solid organ or hematological transplantation * Hepatic cirrhosis with portal hypertension, moderate hepatic impairment (Child Pugh Score 7 to 9), or severe hepatic impairment (Child Pugh Score 10 to 15) * Lung infection with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status * Pregnant or breast-feeding females Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.