Yükleniyor... / Loading...
CD4^LVFOXP3 in Participants With IPEX
Bu çalışma, CD4^LVFOXP3 adlı gen modifiyeli bir hücre ürününü, FOXP3 gen mutasyonuna bağlı IPEX sendromu (IPEX) olan katılımcılarda inceliyor. Çalışmaya, FOXP3 gen mutasyonu bulunan, ilerleyici IPEX belirtileri olan ve bağışıklık baskılayıcı ilaçlara gereksinim duyan hastalar alınmaktadır. Çalışma Faz 1 aşamasında yürütülmüş ve halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Body weight greater than 8 kg, unless assessed as able to tolerate leukapheresis * FOXP3 gene mutation * Medical history of progressive symptoms of IPEX with persistency of some symptoms and/or signs requiring immune suppressive medication. The participant may or may not be on immunosuppression at time of starting the study. * Uncontrolled IPEX disease but unable to tolerate immune suppressive medication * Recurrent IPEX symptoms, requiring immune suppressive medications, in participants who have had prior allogeneic (allo) blood stem cell transplantation (HSCT). * ≥ 50% Performance rating on Lansky/Karnofsky Scale * Organ and marrow function within acceptable levels of function * Absence of ongoing infections * Must be able to consent if an adult Exclusion Criteria: * Medical instability * Less than 6 months life expectancy * Inability to meet limits for steroid dosing * Eligible for an HLA matched sibling or matched unrelated donor blood stem cell transplant, and be willing to undergo transplant. * Unrelated or comorbid disease * Allergy to any study medication, product, or intervention * Currently receiving another experimental treatment * History of malignancy, unless disease free for at least 2 years, with the exception of non melanoma skin cancer or carcinoma in situ