SCN1A-Pozitif Dravet Sendromu Olan Bebek ve Çocuklarda ETX101'in Güvenliliğini ve Etkinliğini Değerlendiren Bir Klinik Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, ETX101 adlı bir gen tedavisini, SCN1A gen değişikliğine bağlı Dravet sendromu (Dravet syndrome) olan bebek ve çocuklarda inceliyor. Çalışmaya, işlev kaybına yol açan SCN1A varyantı bulunan ve Dravet sendromu tanısı olan çocuklar alınmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Encoded Therapeutics

Müdahale

ETX101

Başlangıç

14.05.2024

Tahmini bitiş

01.01.2033

Ülkeler

United States, Australia, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• San Francisco, United States
• Aurora, United States
• Miami, United States
• Chicago, United States
• Boston, United States
• Ann Arbor, United States
• Rochester, United States
• Durham, United States
• Columbus, United States
• Portland, United States
• Fort Worth, United States
• Melbourne, Australia
• Glasgow, United Kingdom
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Participant must be aged between ≥6 months and \<36 months in Part 1A, ≥48 months and \<18 years in Part 1B, ≥6 months and \<48 months in Part 2.
* Participant must have a predicted loss of function pathogenic or likely pathogenic SCN1A variant.
* Participant must have experienced their first seizure between the ages of 3 and 15 months.
* Participant must have a clinical diagnosis of Dravet syndrome or the treating clinician must have a high clinical suspicion of a diagnosis of Dravet syndrome.
* Participant is receiving at least one prophylactic antiseizure medication.

Exclusion Criteria:

* Participant has another genetic mutation or clinical comorbidity which could potentially confound the typical Dravet phenotype.
* Participant has a known central nervous system structural and/or vascular abnormality (indicated by an MRI or CT scan of the brain).
* Participant has an abnormality that may interfere with CSF distribution and/or has an existing ventriculoperitoneal shunt.
* Participant has received sodium channel blockers during the Pre-Dosing Seizure Period.
* Participant has experienced seizure freedom for a period of 4 consecutive weeks within the 90-day period prior to informed consent.
* Participant has previously received gene or cell therapy.
* Participant is currently enrolled in a clinical trial or receiving an investigational therapy.
* Participant has clinically significant underlying liver disease.