Huntington Hastalığı İçin Gen Terapisi Geliştirme ve Doğrulama Fibro TG-HD

Sade dilde özet

Bu çalışma, Huntington hastalığı (Huntington's disease) için bir gen terapisinin geliştirilmesi ve doğrulanması amacıyla deri biyopsisi yoluyla hücre örnekleri toplamayı incelemektedir. Çalışmaya, HTT geninde CAG≥36 aleli taşıyan, 18-70 yaş arası kişiler alınmaktadır. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz dışı

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

University Hospital, Angers

Müdahale

skin biopsy

Başlangıç

23.09.2024

Tahmini bitiş

23.07.2028

Ülkeler

France

İlgili genler

Merkezler

• Angers, France

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* 18 ≤ age ≤ 70 years.
* Signed written, free and informed consent to participate in the study.
* Patients with a CAG≥36 allele (with reduced or full penetrance). penetrance)
* People affiliated to or benefiting from a social security scheme.

Exclusion Criteria:

* Individuals who have participated in a gene therapy trial using AAV, ASO, mi/si/shRNA administration, likely to disrupt expression, splicing of pre-mRNAs, mRNA splicing, mRNA expression/regulation/translation, energy or protein metabolism directly or indirectly linked to the Huntingtin gene (HTT), its transcripts and proteins.
* Clinical or paraclinical elements that may suggest a differential diagnosis.
* People unable to express their consent.
* Pregnant, breast-feeding or parturient women
* People deprived of liberty by administrative or judicial decision
* People under legal protection (curatorship, guardianship).