Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for A Single Participant With TARDBP ALS
Bu araştırma, TARDBP genindeki hastalık yapıcı bir varyanta bağlı amyotrofik lateral skleroz (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) olan tek bir katılımcı için özel olarak tasarlanmış nL-TARD-001 adlı antisens oligonükleotid (ASO) ilacının uygulanmasını kapsamaktadır. Faz 1/2 (Phase 1/2) aşamasındaki çalışma, tek kişiye özel (n-of-1) bir tedavi programıdır. Katılım için katılımcının kendisinden ve/veya ebeveyn ya da yasal temsilcisinden bilgilendirilmiş onam alınması, merkeze ulaşabilmesi ve çalışmayla ilgili takip muayene ve işlemlerine uyabilmesi gerekmektedir.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participant's parent(s) or legally authorized representative(s) * Ability to travel to the study site and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records * Genetically confirmed neurological disorder Exclusion Criteria: * Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator would ultimately prevent the completion of study procedures * Use of an investigational medication within less than 5 half-lives of the drug at enrollment