HFE Geni ile İlişkili Herediter Hemokromatoz Olan Yetişkin Katılımcılarda Vamifeport'un Etkinliği ve Güvenliliği

Sade dilde özet

Bu çalışma, HFE geni ile ilişkili herediter (kalıtsal) hemokromatoz (hereditary hemochromatosis) olan yetişkinlerde Vamifeport adlı ilacın etkinliğini ve güvenliliğini plasebo ile karşılaştırarak değerlendirmektedir. Çalışmaya, 18 yaş ve üzeri, HFE-HH tanısı doğrulanmış ve vücutta demir yükü olduğu gösterilen kişiler alınabilmektedir. Çalışma Faz 2 aşamasında yürütülmektedir ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

CSL Behring

Müdahale

Vamifeport, Placebo

Başlangıç

22.01.2026

Tahmini bitiş

06.04.2028

Ülkeler

United States, Australia, Austria, Belgium, Canada, Czechia, Denmark, France, Germany, Ireland, Italy, Netherlands, New Zealand, Poland, Romania, Spain, Switzerland, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Gilbert, United States
• San Diego, United States
• San Diego, United States
• Jacksonville, United States
• Indianapolis, United States
• Baton Rouge, United States
• Baltimore, United States
• Bethesda, United States
• Frederick, United States
• Ann Arbor, United States
• Duluth, United States
• Flemington, United States
• Chapel Hill, United States
• Durham, United States
• Oklahoma City, United States
• York, United States
• Murray, United States
• Seattle, United States
• Spokane, United States
• Brisbane, Australia
• Chandler, Australia
• Clayton, Australia
• Perth, Australia
• Westmead, Australia
• Innsbruck, Austria
• Linz, Austria
• Vienna, Austria
• Edegem, Belgium
• Ghent, Belgium
• Jette, Belgium
• Liège, Belgium
• Yvoir, Belgium
• Calgary, Canada
• Hamilton, Canada
• Winnipeg, Canada
• Brno, Czechia
• Ostrava, Czechia
• Prague, Czechia
• Aarhus, Denmark
• Copenhagen, Denmark

+59

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Adult (≥ 18 years) and has provided written informed consent.
* Confirmed diagnosis of HFE-HH in medical history.
* Evidence of iron overload as shown by:

  * TSAT \> 45% (confirmed at 2 visits, at least 14 days apart) at Screening; and
  * Serum ferritin ≥ 200 nanogram per milliliter (ng/mL) and \< 5000 ng/mL (confirmed at 2 visits, at least 14 days apart) at Screening; and
  * MRI-based LIC between 3 and 16 mg/g (53.7 and 286.5 millimol per kilogram \[mmol/kg\]) dry weight (dw) at Screening.
* Body mass index between 18.5 and 32 kilograms per meter squared (kg/m\^2).

Exclusion Criteria:

* Clinically relevant laboratory abnormalities, 12-lead electrocardiogram (ECG) findings, or medical history.