Adzynma ile Tedavi Edilen Konjenital Trombotik Trombositopenik Purpura (cTTP) Olan Çocuk ve Yetişkinlerde Bir Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, Adzynma ile tedavi edilen konjenital (doğuştan) trombotik trombositopenik purpura (congenital thrombotic thrombocytopenic purpura, cTTP) olan çocuk ve yetişkinleri gözlemsel olarak izlemektedir; çalışma kapsamında ek bir tedavi uygulanmamaktadır. Çalışmaya, cTTP tanısı olan ve daha önce piyasada bulunan Adzynma tedavisini almış kişiler alınabilmektedir. Faz uygulanmayan bir çalışmadır ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Takeda

Müdahale

No Intervention

Başlangıç

26.05.2026

Tahmini bitiş

01.04.2030

Ülkeler

Austria, Germany

İlgili genler

Merkezler

• Vienna, Austria
• Bonn, Germany
• Cologne, Germany
• Jena, Germany
• Leipzig, Germany
• München, Germany
• München, Germany

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion criteria:

1. Is diagnosed with cTTP.
2. Had received commercially available Adzynma treatment for cTTP within the eligibility period of which there must be a recorded date and dose of at least one Adzynma administration in their medical chart.
3. Provides a signed informed consent form (informed consent form \[ICF\]; or assent and consent forms, if applicable), in accordance with local ethical and institutional requirements.

Exclusion criteria:

1. Has a history or presence of a functional ADAMTS13 inhibitor (that is, neutralizing antibodies to ADAMTS13/rADAMTS13).
2. Has concurrent use of an investigational drug or is enrolled in another clinical trial at the time of index Adzynma infusion.