Uzun Dönem Takip: RP-L102 İnfüzyonunun Güvenliliğini ve Etkililiğini Değerlendiren Faz I/II Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, daha önce RP-L102 adlı gen terapisini (FANCA genini taşıyan düzeltilmiş kök hücreler) alan hastaların uzun dönemdeki güvenlilik ve etkililik sonuçlarını takip etmektedir. Çalışmaya yalnızca, RP-L102'nin ana çalışmalarına (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118) katılmış ve tedaviyi almış kişiler dahil edilmektedir. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışmadır ve davetle katılım almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Davetle katılım

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Müdahale

RP-L102

Başlangıç

01.02.2022

Tahmini bitiş

01.05.2038

Ülkeler

United States, Spain, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Palo Alto, United States
• Madrid, Spain
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Enrolled in one of the RP-L102 parent studies (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
2. Received an autologous infusion of CD34+ enriched cells transduced ex vivo with LV vector carrying the FANCA gene, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), in the parent studies.
3. Able to adhere to the study visit schedule and other protocol requirements.
4. Has provided written informed consent and, as applicable, assent to participate in the current study in accordance with current regulatory requirements.

Exclusion Criteria:

There are no criteria for exclusion in this study.