TARDBP ALS Olan Bir Katılımcı İçin Kişiye Özel Antisens Oligonükleotid Tedavisi

Sade dilde özet

Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) araştırma, TARDBP genindeki patojenik (hastalık yapıcı) bir varyanta bağlı amiyotrofik lateral skleroz (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) olan tek bir katılımcı için tasarlanmış kişiye özel antisens oligonükleotid (antisense oligonucleotide, ASO) ilacı nL-TARDB-002'nin uygulanmasını kapsamaktadır. Çalışma n-Lorem Foundation tarafından yürütülmektedir. Katılım için onam verilmesi ile merkeze seyahat edip çalışmayla ilgili izlem muayene ve işlemlerine uyum sağlanabilmesi gerekmektedir; alım davet yoluyla yapılmaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Davetle katılım

Sponsor

n-Lorem Foundation

Müdahale

nL-TARDB-002

Başlangıç

01.12.2026

Tahmini bitiş

01.12.2028

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Philadelphia, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participants parent(s) or legally authorized representative(s)
* Ability to travel to the study site and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records
* Genetically confirmed neurological disorder

Exclusion Criteria:

* Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator, would ultimately prevent the completion of study procedures
* Use of an investigational medication within less than 5 half-lives of the drug at enrollment