Semptomatik MYBPC3 Mutasyonuyla İlişkili Hipertrofik Kardiyomiyopatisi Olan Yetişkinlerde TN-201'in Güvenliliği ve Tolere Edilebilirliğinin Çok Merkezli, Açık Etiketli, Tek Artan Doz Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, MYBPC3 genindeki mutasyona bağlı hipertrofik kardiyomiyopati (hypertrophic cardiomyopathy) olan yetişkinlerde TN-201 adlı bir gen terapisinin güvenliliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektedir. Çalışmaya, MYBPC3 mutasyonu bulunan, belirtileri olan (NYHA sınıf II veya III) ve kalp fonksiyonu belirli düzeyde korunmuş yetişkinler alınmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Tenaya Therapeutics

Müdahale

TN-201

Başlangıç

10.08.2023

Tahmini bitiş

01.08.2032

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• La Jolla, United States
• San Francisco, United States
• Atlanta, United States
• Boston, United States
• Rochester, United States
• Cincinnati, United States
• Cleveland, United States
• Portland, United States
• Philadelphia, United States
• Houston, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* MYBPC3 mutation
* Hypertrophic Cardiomyopathy (obstructive and nonobstructive)
* Left Ventricular Ejection Fraction ≥45%
* NYHA Functional Class II or III symptoms
* NT-proBNP ≥160pg/ml

Exclusion Criteria:

* High AAV9 neutralizing antibody titer