Multi-center, Open-label, Single-ascending Dose Study of Safety and Tolerability of TN-201 in Adults With Symptomatic MYBPC3 Mutation-associated HCM
Bu çalışma, MYBPC3 genindeki mutasyona bağlı hipertrofik kardiyomiyopati (hypertrophic cardiomyopathy) olan yetişkinlerde TN-201 adlı bir gen terapisinin güvenliliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektedir. Çalışmaya, MYBPC3 mutasyonu bulunan, belirtileri olan (NYHA sınıf II veya III) ve kalp fonksiyonu belirli düzeyde korunmuş yetişkinler alınmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * MYBPC3 mutation * Hypertrophic Cardiomyopathy (obstructive and nonobstructive) * Left Ventricular Ejection Fraction ≥45% * NYHA Functional Class II or III symptoms * NT-proBNP ≥160pg/ml Exclusion Criteria: * High AAV9 neutralizing antibody titer