Gene Therapy for ACM Due to a PKP2 Pathogenic Variant
Bu çalışma, PKP2 genindeki hastalığa yol açan bir değişikliğe bağlı aritmojenik kardiyomiyopati (arrhythmogenic cardiomyopathy, ACM) olan yetişkinlerde LX2020 adlı bir gen terapisini değerlendirmektedir. Çalışmaya, PKP2 geninde patojenik bir varyant taşıyan, sık erken kalp atımları olan ve daha önce kalp cihazı (ICD) takılmış yetişkinler alınmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Selected Inclusion Criteria: * Adults with a clinical diagnosis of ACM meeting the 2010 revised Task Force Criteria (TFC) * Genetic testing documenting a pathogenic or likely pathogenic variant in PKP2 * Frequent premature ventricular complexes (PVCs) * Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) implantation ≥ 12 weeks prior to the pre-screening MRI * Left ventricular ejection fraction ≥ 40% Selected Exclusion Criteria: * Evidence of variant(s) in addition to PKP2 that meets the standard criteria to be considered pathogenic or likely pathogenic for ACM * Other cardiac abnormalities as specified in the protocol * New York Heart Association Functional Class IV at the time of consent * History of prior gene transfer therapy