Yükleniyor... / Loading...
Open-label, Dose Escalation Study of Safety and Preliminary Efficacy of TN-401 in Adults With PKP2 Mutation-associated ARVC
Bu çalışma, PKP2 gen mutasyonuyla ilişkili aritmojenik sağ ventrikül kardiyomiyopatisi (arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy) olan yetişkinlerde TN-401 adlı bir gen terapisinin güvenliliğini ve ön etkinliğini incelemektedir. Çalışmaya, patojenik PKP2 mutasyonu taşıyan, sol ventrikül fonksiyonu korunmuş ve işlevsel bir implante kalp defibrilatörü bulunan 18 yaş ve üzeri hastalar alınmaktadır. Çalışma Faz 1 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * PKP2 mutation (pathogenic or likely pathogenic) * Arrhythmogenic Right Ventricular Cardiomyopathy as defined by the 2010 revised Task Force Criteria * Left Ventricular Ejection Fraction ≥50% * Functioning Implantable Cardiac Defibrillator with remote integration capabilities at least 9 months prior to Screening * NYHA Functional Class I, II, or III * Frequent premature ventricular contractions (PVCs) Exclusion Criteria: * Ventricular tachycardia (VT) ablation within 6 months of Screening or planned VT ablation within 6 months after Screening * High AAV9 neutralizing antibody titer * Prior myocardial infarction * Right Ventricular Heart Failure * Class IV Heart Failure * Clinically significant renal disease * Clinically significant liver disease