BIIB112 Kullanılarak X'e Bağlı Retinitis Pigmentosa İçin Retinal Gen Terapisi Klinik Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, RPGR genindeki değişikliğe bağlı gelişen X'e bağlı retinitis pigmentosa (X-linked retinitis pigmentosa) adlı kalıtsal göz hastalığında BIIB112 adlı retinal gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, genetik olarak doğrulanmış RPGR mutasyonu olan ve gözünde aktif hastalık bulunan hastalar katılabilmiştir. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Biogen

Müdahale

BIIB112

Başlangıç

08.03.2017

Tahmini bitiş

18.11.2020

Ülkeler

United States, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Gainesville, United States
• Miami, United States
• Portland, United States
• Philadelphia, United States
• Dallas, United States
• Manchester, United Kingdom
• Oxford, United Kingdom
• Southampton, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

Part 1:

* Participants with genetically confirmed diagnosis of XLRP (with RPGR mutation).
* Participant with active disease clinically visible within the macular region in both eyes.

Part 2:

\- Participant with mean total retinal sensitivity in the study eye as assessed by microperimetry ≥ 0.1 dB and ≤8 dB.

Key exclusion Criteria:

Parts 1 and 2:

* Participant with history of amblyopia in either eye.
* Participated in a gene therapy trial previously or a clinical trial with an investigational drug in the past 12 weeks or received a gene/cell-based therapy at any time previously.

NOTE: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.