Gene Therapy for X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)
Bu çalışma, X'e bağlı retinitis pigmentosa (X-linked retinitis pigmentosa) hastalığı olan erkeklerde AAV5-RPGR adlı bir gen terapisini incelemektedir. Bir göz uzmanı tarafından tanısı doğrulanmış, 5 yaş ve üzeri erkek hastalar için tasarlanmıştır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key inclusion Criteria: * Males aged 5 years or older * Have X-linked retinitis pigmentosa confirmed by a retinal specialist (CI or PI) Key exclusion Criteria: • Have participated in another research study involving an investigational medicinal therapy for ocular disease within the last 6 months