X'e Bağlı Retinitis Pigmentosa (X-linked retinitis pigmentosa, XLRP) İçin Gen Terapisi - Retinitis Pigmentosa GTPaz Regülatörü (RPGR)

Sade dilde özet

Bu çalışma, X'e bağlı retinitis pigmentosa (X-linked retinitis pigmentosa) hastalığı olan erkeklerde AAV5-RPGR adlı bir gen terapisini incelemektedir. Bir göz uzmanı tarafından tanısı doğrulanmış, 5 yaş ve üzeri erkek hastalar için tasarlanmıştır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Müdahale

AAV5-RPGR

Başlangıç

31.07.2017

Tahmini bitiş

18.11.2021

Ülkeler

United States, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Boston, United States
• Ann Arbor, United States
• Pittsburgh, United States
• Leeds, United Kingdom
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key inclusion Criteria:

* Males aged 5 years or older
* Have X-linked retinitis pigmentosa confirmed by a retinal specialist (CI or PI)

Key exclusion Criteria:

• Have participated in another research study involving an investigational medicinal therapy for ocular disease within the last 6 months