RPGR Mutasyonlarına Bağlı X'e Bağlı Retinitis Pigmentosa Olan Kişilerde rAAV2tYF-GRK1-RPGR'nin Güvenlik ve Etkinliği

Sade dilde özet

Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışma, RPGR mutasyonlarının yol açtığı X'e bağlı retinitis pigmentosa (X-linked retinitis pigmentosa, XLRP) olan hastalarda rekombinant adeno-ilişkili viral vektör rAAV2tYF-GRK1-RPGR'nin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmektedir. Çalışma Beacon Therapeutics tarafından yürütülmektedir. Doz artırım bölümüne katılım için belgelenmiş RPGR mutasyonu olan erkek olmak, klinik XLRP tanısı, çalışma gözünde en iyi düzeltilmiş görme keskinliğinin 78 ETDRS harfinden (20/32) iyi olmaması ve görme ile retina işlev testlerini yapabilme gerekmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Beacon Therapeutics

Müdahale

rAAV2tYF-GRK1-RPGR

Başlangıç

16.04.2018

Tahmini bitiş

01.03.2025

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Durham, United States
• Cincinnati, United States
• Portland, United States
• Dallas, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Phase 1/2 Dose Escalation Inclusion Criteria:

* Male subjects with a documented RPGR mutation
* Clinical diagnosis of X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
* Best-corrected visual acuity not better than 78 ETDRS letters (20/32) in the study eye;
* Ability to perform tests of visual and retinal function and structure and ability to comply with other research procedures;
* Detectable baseline mean macular sensitivity, as measured by microperimetry.
* Have detectable Ellipsoid Zone (EZ) line during the pre-treatment period as assessed by OCT and confirmed by the CRC.

Phase 1/2 Dose Escalation Exclusion Criteria:

* Pre-existing eye conditions that would preclude the planned surgery or interfere with the interpretation of study endpoints or increase the risk of surgical complications (for example, glaucoma, corneal or lenticular opacities, diabetic retinopathy, retinal vasculitis);
* Use of anti-coagulant agents that may alter coagulation within 7 days prior to study agent administration;
* Use of systemic corticosteroids or other immunosuppressive medications within 3 months prior to enrollment;
* Any other condition that would prevent a subject from completing follow-up examinations during the course of the study;
* Any other condition or reason that, in the opinion of the investigator, makes the subject unsuitable for the study;
* Previous receipt of any AAV gene therapy product;
* Monocular or having BCVA less than 20/800 in the fellow eye