Retinitis Pigmentosa Olan Kişilerde GS030'un Güvenlik ve Tolere Edilebilirliğini Değerlendiren Doz Artırım Çalışması

Sade dilde özet

Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışma, sendromik olmayan retinitis pigmentosa (Retinitis Pigmentosa, RP) tanısı belgelenmiş kişilerde, tek doz göz içi (intravitreal) enjeksiyonla verilen GS030-DP adlı gen tedavisinin artan dozlarının ve GS030-MD adlı tıbbi cihazla (uyarıcı gözlük) yapılan tekrarlayan ışık uyarımının güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektedir. Çalışma GenSight Biologics tarafından yürütülmektedir. Katılım için onam formunun imzalandığı tarihte 18-75 yaş arası olmak ve öykü, orta periferik görme bozukluğu, fundus görünümü ile tam alan incelemesi temelinde doğrulanmış sendromik olmayan RP tanısı gerekmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

GenSight Biologics

Müdahale

Gene therapy: GS030-DP AND Medical device: GS030-MD

Başlangıç

26.09.2018

Tahmini bitiş

26.10.2027

Ülkeler

United States, France, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Pittsburgh, United States
• Paris, France
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion criteria:

* Age ≥18 years to ≤75 years at the time of ICF signature.
* Diagnosis of non-syndromic RP defined as:

  * Clinical diagnosis of non-syndromic RP based on history, mid-peripheral visual dysfunction, and fundoscopic appearance.
  * Diagnosis of non-syndromic RP is confirmed on full-field ERG
* Visual acuity:

  * Visual acuity in the dose-escalation cohorts of no better LP.
  * Visual acuity in the extension cohort of no better than CF pending review of dose-escalation cohort data by the DSMB.
* Relatively preserved ganglion cell layer volume and retinal nerve fiber layer thickness, as measured with spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
* Interpupillary distance of ≥51 mm and ≤72 mm.
* Refractive error of the study eye between -6 diopters and +6 diopters.

Exclusion criteria

* Prior receipt of any gene therapy.
* Subjects who have undergone significant ocular surgery (per investigator determination) within 3 months prior to Visit 1.
* Presence of narrow iridocorneal angles contraindicating pupillary dilation.
* Presence of disorders of the ocular media which interfere with visual acuity and other ocular assessments, including SD-OCT, during the study period.
* Presence of any systemic or ocular diseases, or pathologies, other than non-syndromic RP, or their associated therapies, that can cause or have the potential to cause vision loss.
* Prior vitrectomy or vitreomacular surgery.
* Presence of vitreo-macular adhesion or traction, epiretinal membrane, macular pucker and macular hole, evident by ophthalmoscopy and/or by SD-OCT examinations and assessed by the investigator to significantly affect central vision.
* Current evidence of retinal detachment assessed by the investigator to significantly affect central vision.
* Active ocular inflammation or recurrent history of idiopathic or autoimmune associated uveitis.
* Presence of an Active Implantable Medical Device.
* Subjects who have undergone thermal laser procedure to the retina within 3 months of trial entry, or any prior thermal laser procedure to the macular region.