Retinitis Pigmentosa Olan Yetişkinlerde MCO-010 Optogenetik Tedavisinin Etkililiği ve Güvenliliği [RESTORE]

Sade dilde özet

RESTORE çalışması, retinitis pigmentosa (RP) olan yetişkinlerde göz içine (intravitreal) tek doz uygulanan MCO-010 gen terapisi ürününün güvenliliğini ve etkililiğini değerlendirmiştir. MCO-010, viral yolla taşınan Çok Özellikli Opsin (Multi-Characteristic Opsin) temelli bir optogenetik tedavidir; karşılaştırma için bazı katılımcılara sahte enjeksiyon (sham) uygulanmıştır. Faz 2 (Phase 2) çalışmasına, 18 yaş ve üzeri, klinik muayene, dilate fundus muayenesi ve genetik test ile ileri evre RP tanısı doğrulanmış, en iyi düzeltilmiş görme keskinliği 1.9 LogMAR'dan kötü olan ve onam verebilen kişiler alınmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Müdahale

Gene Therapy Product-MCO-010, Sham Injection

Başlangıç

13.07.2021

Tahmini bitiş

18.01.2024

Ülkeler

United States, Puerto Rico

İlgili genler

Merkezler

• Beverly Hills, United States
• Pensacola, United States
• Fargo, United States
• Houston, United States
• McAllen, United States
• Arecibo, Puerto Rico

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Age ≥ 18 years
2. Able to comprehend and give informed consent.
3. Confirmed diagnosis of Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) based on clinical examination, dilated fundus examination, and genetic testing.
4. Best-Corrected (Freiburg) Visual Acuity worse than 1.9 LogMAR (Snellen equivalent 20/1600) in the study eye and no better than 1.6 LogMAR (Snellen equivalent 20/800) in the fellow eye during screening.

Exclusion Criteria:

Subjects are excluded from the study if any of the following criteria apply:

1. Prior participation in gene therapy program
2. Pre-existing conditions in the study eye such as glaucoma, diseases affecting the optic nerve causing significant visual field loss, active uveitis, corneal or lenticular opacities).
3. Presence of any complicating systemic diseases such as malignancies whose treatment could affect central nervous system function.
4. Active ocular inflammation or recurrent history of idiopathic or autoimmune associated uveitis.
5. Having received retinal prothesis (such as ARGUS-II) or any gene or stem cell therapy (ocular or non-ocular).