Gene Therapy for Subjects With RPGR Mutation-associated X-linked Retinitis Pigmentosa
Bu çalışma, RPGR gen varyantlarıyla ilişkili X'e bağlı retinitis pigmentosa (X-linked retinitis pigmentosa) olan kişilerde FT-002 adlı gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, bu tanıyı taşıyan 8-45 yaş arası erkekler kabul edilmektedir. Erken Faz 1 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: 1.Subjects that are willing and able to follow study procedures; 2.Males aged 8-45 years old at the time of signing the Informed Consent Form; 4.Subjects who are confirmed with variants of RPGR ; Exclusion Criteria: 1.Have other retinal degenerative diseases, such as retinal degeneration caused by other known Inherited retinal disease gene variants or previously received an gene therapy product.