RPGR Mutasyonuyla İlişkili X'e Bağlı Retinitis Pigmentosa Olan Kişilerde Gen Terapisi

Sade dilde özet

Bu çalışma, RPGR gen varyantlarıyla ilişkili X'e bağlı retinitis pigmentosa (X-linked retinitis pigmentosa) olan kişilerde FT-002 adlı gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, bu tanıyı taşıyan 8-45 yaş arası erkekler kabul edilmektedir. Erken Faz 1 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Erken Faz 1 (Early Phase 1)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Frontera Therapeutics

Müdahale

FT-002

Başlangıç

01.02.2023

Tahmini bitiş

01.11.2027

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Beijing, China
• Shanghai, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1.Subjects that are willing and able to follow study procedures; 2.Males aged 8-45 years old at the time of signing the Informed Consent Form; 4.Subjects who are confirmed with variants of RPGR ;

Exclusion Criteria:

1.Have other retinal degenerative diseases, such as retinal degeneration caused by other known Inherited retinal disease gene variants or previously received an gene therapy product.