RPGR Mutasyonlarının Neden Olduğu X'e Bağlı Retinitis Pigmentosa Olan Erkek Katılımcılarda AGTC-501'in İki Dozunu Karşılaştıran Çalışma (DAWN)

Sade dilde özet

Bu çalışma, RPGR gen mutasyonlarına bağlı X'e bağlı retinitis pigmentosa (X-linked retinitis pigmentosa) olan erkek katılımcılarda AGTC-501 adlı gen terapisinin iki farklı dozunu karşılaştırmaktadır. Çalışmaya, bir gözü daha önce RPGR proteinini sağlamaya yönelik bir gen terapisiyle tedavi edilmiş, 12 yaş ve üzeri erkek katılımcılar alınmaktadır. Çalışma Faz 2 aşamasında yürütülmekte ve davetle katılım almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Davetle katılım

Sponsor

Beacon Therapeutics

Müdahale

AGTC-501 (high dose and standard corticosteroid regimen), AGTC-501 (low dose and standard corticosteroid regimen), AGTC-501 (high dose and modified corticosteroid regimen)

Başlangıç

14.11.2023

Tahmini bitiş

01.12.2029

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Jacksonville, United States
• Miami, United States
• Boston, United States
• Cincinnati, United States
• Cleveland, United States
• Portland, United States
• Dallas, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Be ≥12 years of age
* Have one eye previously treated with an AAV vector-based gene therapy designed to provide full-length functioning RPGR protein.
* Have a BCVA no better than 78 letters and no worse than 34 letters
* Be able to perform all tests of visual and retinal function and structure in both eyes based on the participant's reliability and fixation, per the Investigator's discretion.
* Have detectable baseline mean macular sensitivity measured by MAIA microperimetry, as determined by the Investigator and confirmed by the Central Reading Center (CRC).
* Have detectable EZ line in the study eye as assessed by SD-OCT and confirmed by the CRC.

Exclusion Criteria:

* Have other known disease-causing mutations documented in the participant's medical history or identified through a retinal dystrophy gene panel that, in the opinion of the Investigator, would interfere with the potential therapeutic effect of the study agent or the quality of the assessments.
* Have pre-existing eye conditions that would preclude the planned surgery, interfere with the interpretation of study endpoints, or increase the risk of surgical complications
* Had intraocular surgery within 90 days of study treatment administration.
* Have any active ocular/intraocular infection or inflammation
* Have a history of steroid-induced raised IOP of \>25 mmHg following corticosteroid exposure, despite topical IOP-lowering pharmacologic therapy.