Yükleniyor... / Loading...
Non-interventional Study of Seroprevalence of Pre-existing Antibodies Against Adenovirus-associated Virus Vector (AAV9) and the Progression of Disease in Patients With Plakophilin 2 (PKP2)-Associated Arrhythmogenic Right Ventricular Cardiomyopathy (ARVC)
Bu girişimsel olmayan (gözlemsel) çalışma, gen terapilerinde taşıyıcı olarak kullanılan AAV9 (adeno ilişkili virüs) vektörüne karşı vücutta önceden bulunan antikorların ne kadar yaygın olduğunu ve PKP2 geni ile ilişkili aritmojenik sağ ventrikül kardiyomiyopatisi (arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy, ARVC) olan hastalarda hastalığın nasıl ilerlediğini incelemektedir. Çalışmaya, PKP2 geninde hastalık yapıcı mutasyon taşıyan, ARVC tanısı almış ve çalışan bir ICD (kalp cihazı) bulunan 14-65 yaş arası kişiler alınmaktadır. Çalışma faz uygulanmayan gözlemsel bir çalışmadır ve halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Ages 14-65 years, inclusive, at the time of consent * Pathogenic or likely pathogenic PKP2 gene mutation * Diagnosed with ARVC and meet 2010 Modified Task Force Criteria for ARVC as affected. * Functioning ICD Exclusion Criteria: * Currently receiving systemic immunosuppressive therapy, cytotoxic chemotherapy, immunoglobulin therapy or monoclonal antibody therapy * History of clinically significant liver disease, hepatitis B virus, hepatitis C virus, human immunodeficiency virus, or tuberculosis infection * Previously dosed with any investigational or approved gene therapy product at any time * Concurrent participation in another interventional clinical trial unless approved by the Sponsor. Participation in a noninterventional study may be allowed at the investigator's discretion. * History of cardiac transplant.