Retinitis Pigmentosa Tedavisi İçin OCU400 Gen Terapisinin Faz 3 Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, retinitis pigmentosa (retinitis pigmentosa; kalıtsal bir göz/retina hastalığı) tedavisi için OCU400 adlı gen terapisini, retina altına (sub-retinal) enjeksiyon şeklinde uygulayarak değerlendirmektedir. Çalışmaya, RHO mutasyonu ya da RP ile ilişkili başka bir mutasyon saptanan, 3 yaş ve üzeri hastalar alınmaktadır. Çalışma Faz 3 aşamasındadır; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Ocugen

Müdahale

Sub-Retinal Administration of OCU400-301

Başlangıç

18.06.2024

Tahmini bitiş

12.02.2027

Ülkeler

United States, Canada

İlgili genler

Merkezler

• Phoenix, United States
• La Jolla, United States
• Los Angeles, United States
• Deerfield Beach, United States
• Miami, United States
• Erie, United States
• Nashville, United States
• Bellaire, United States
• Dallas, United States
• Houston, United States
• McAllen, United States
• La Crosse, United States
• Calgary, Canada
• Edmonton, Canada
• Vancouver, Canada
• Toronto, Canada
• Montreal, Canada

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Males or females ≥ 3 years of age
2. Confirmed genetic diagnosis of autosomal dominant RHO mutation with clinical diagnosis of RP
3. Clinical Diagnosis of Syndromic or Non-Syndromic RP with/without confirmed genetic diagnosis of any other RP associated mutation (except AD-NR2E3)
4. BCVA ≤ 80 letters and ≥25 letters as measured by an ETDRS chart
5. Visual field of \>5° in any meridian as measured by a III4e isopter or equivalent
6. Able to perform a Luminance LDNA at certain light intensity at the Screening visit
7. Presence of photoreceptors as determined by SD-OCT

Exclusion Criteria:

1. Subject lacks evidence of outer nuclear layer
2. Previous treatment with a gene-therapy or cell therapy product or treatment with any investigational drug or ocular device within one year.
3. History of any corticosteroid contraindication, corticosteroid related IOP spikes or uncontrolled glaucoma.
4. Cataract surgery within 3 months. YAG capsulotomy within 1 month. Any other intraocular surgery within 6 months.
5. Active ocular/intraocular infection, any history of rhegmatogenous retinal detachment or Current retinal detachment or retinal implant.
6. Breast-feeding, pregnancy, sperm donation or inability to practice strict contraception