Yükleniyor... / Loading...
Gene Therapy Trial for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene
Bu çalışma, RPGR genindeki hastalığa yol açan varyantlarla ilişkili X'e bağlı retinitis pigmentosa (X-linked retinitis pigmentosa) hastalarında AAV5-hRKp.RPGR adlı bir gen terapisini incelemiştir. Çalışmaya, retina uzmanı tarafından doğrulanmış tanısı ve akredite bir laboratuvarda onaylanmış RPGR varyantı olan, 3 yaş ve üzeri kişiler katılabilmiştir. Çalışma Faz 3 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Male or female * 3 years of age or older * Has XLRP confirmed by a retinal specialist and has a predicted disease-causing sequence variant in RPGR confirmed by an accredited laboratory Exclusion Criteria: * Has had ocular surgery within 3 months prior to screening or is anticipated to require ocular surgery within 6 months after the study intervention administration * Any investigational ocular treatment or any other ocular treatment that could confound the interpretation of the efficacy results or affect participant compliance with the visit schedule * Has undergone prior retinal surgery involving the macula, macular laser photocoagulation, external-beam radiation therapy, transpupillary thermotherapy, glaucoma filtration surgery or corneal surgery