RPGR Genindeki Varyantlarla İlişkili X'e Bağlı Retinitis Pigmentosanın (X-linked Retinitis Pigmentosa) Tedavisi İçin Takip Gen Terapisi Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, RPGR genindeki varyantlara bağlı X'e bağlı retinitis pigmentosa (X-linked retinitis pigmentosa) hastalarında AAV5-hRKp.RPGR adlı bir gen terapisini inceleyen bir takip çalışmasıdır. Çalışmaya, RPGR geninde hastalığa yol açtığı doğrulanmış bir varyanta sahip, 3 yaş ve üzeri hastalar katılabilmektedir. Faz 3 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Müdahale

Genetic: AAV5-hRKp.RPGR Intermediate Dose, Genetic: AAV5-hRKp.RPGR Low Dose

Başlangıç

04.12.2020

Tahmini bitiş

07.12.2029

Ülkeler

United States, Belgium, Canada, Denmark, France, Israel, Italy, Netherlands, Spain, Switzerland, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• La Jolla, United States
• Los Angeles, United States
• Palo Alto, United States
• Gainesville, United States
• Atlanta, United States
• Boston, United States
• Ann Arbor, United States
• Durham, United States
• Pittsburgh, United States
• Bellaire, United States
• Ghent, Belgium
• Toronto, Canada
• Glostrup Municipality, Denmark
• Paris, France
• Jerusalem, Israel
• Florence, Italy
• Milan, Italy
• Naples, Italy
• Rome, Italy
• Amsterdam, Netherlands
• Nijmegen, Netherlands
• Madrid, Spain
• Basel, Switzerland
• Lausanne, Switzerland
• Edinburgh, United Kingdom
• Glasgow, United Kingdom
• Leeds, United Kingdom
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Male or female, 3 years of age or older, has XLRP confirmed by a retinal specialist and has a predicted disease-causing sequence variant in RPGR confirmed by an accredited laboratory.

Exclusion Criteria:

* None